赛点到了？瑞德西韦获FDA孤儿药认定，国内仿制药企被批评

虎嗅注：孤儿药（Orphan Drug），指一些专门用于治愈（cure）或治疗/控制（treat）罕见病的药物。罕见病指患病人数占总人口0.65‰~1‰的疾病。自1983年开始，美国FDA给针对孤儿症的研究项目提供绿色通道，加速审批的过程，被认定为孤儿药的药物上市后，可获美国市场7年独占权，并享有其他惠利。

本文来自与公众号：健识局（ID：jianshiju01），作者：冷婧，头图来自：IC photo

新冠药物研发争霸赛愈演愈烈。

3月23日，有媒体报道FDA认定吉利德的瑞德西韦为“孤儿药”，适应症为治疗新冠病毒引起的疾病。

吉利德相关负责人向健识局确认了这一消息，表示瑞德西韦确实获得了孤儿药认证，作为新型冠状病毒肺炎的一种潜在治疗方案。

吉利德方面称，目前，该药对于中、重症新冠患者的研究正在进行中。尽管面临很大风险，吉利德一直在进行重大投资以开发和生产瑞德西韦，以应对这一全球性的卫生突发事件。

按照美国相关法律法规，获得孤儿药认定后，瑞德西韦的上市审批也将加快，上市后还会享有独占美国市场7年、税收优惠等利好。

随着这一认定出炉，围绕当下疫情展开的药物研发竞争和冲突初露端倪。

一方面，作为在研药物，瑞德西韦在坊间一直有较高呼声，甚至因谐音被冠以“人民的希望”（瑞德西韦英文名Remdesivir）外号。但是，在中国的较大规模临床试验结果要到4月底才能揭盲，还有海外小样本研究认为其疗效不如预期。另一方面，法匹拉韦、羟氯喹等喜讯频传。

不止如此，目前，瑞德西韦仍未上市，仿制药和专利权等问题却已经出现。

揭盲日期的日趋临近，加上FDA孤儿药认证的临门一脚，这场新冠用药研发竞赛，可能已到赛点阶段！

获孤儿药认定，瑞德西韦踩油门加速上市？

可以看到，新冠用药研发这条赛道已经越来越拥挤。随着试验数据的陆续公开，磷酸氯喹、阿比多尔、法匹拉韦、羟氯喹联合疗法等都成了明星药。它们治疗新冠肺炎适应症没有正式获批，却相继获得官方诊疗方案认可，广泛用于临床。

反观瑞德西韦，在中国，从国家诊疗方案第1版，到最新的第7版，一直未能入列。2月，瑞德西韦在武汉启动计划700余人入组的临床试验，预计揭盲时间最早也要4月27日。此后，由于新冠用药临床试验扎堆，病人不够用，还曾有患者不足影响瑞德西韦试验进程的新闻报出。

2月26日，吉利德宣布在美国发起两项针对新冠肺炎的临床试验，计划约1000人入组，揭盲时间无疑又将延后。

此番获得孤儿药认定，可能为瑞德西韦扳回一城。

孤儿药认定的本质，是一种奖励。根据美国《孤儿药法案》定义，孤儿药是针对罕见疾病，也就是全美患者不超过20万人的疾病开发的药物。

被认定为孤儿药的药物上市后，可获美国市场7年独占权、免除申报费（约200万美元），并享受部分税收优惠。

对于创新药，临床试验完成之前，孤儿药认定就可以给出。批准上市的临床要求也更低，比如入组病例数可以大幅减少至几十个。

在《孤儿药法案》的支持下，美国罕见病用药和适应症数量逐年递增。根据OOPD数据库，仅2019年，FDA就认定了336个孤儿药、批准了75个孤儿药适应症。

审批速度也在一路飙车。从1983年至2017年，孤儿药从被认定到批准，平均用时约4.4年。在最初的六年最快，平均用时约1.7年。而2019年，一款治疗囊性纤维化的孤儿药从认定到获批仅用了3个月时间。

因此，瑞德西韦有可能凭借此番认证，加速审批进程，还有望实现赶超，在这一赛道率先冲线，获得正式审批。

不过，获得孤儿药认证只是第一步，不意味着百分百的加速获批。

健识局查询FDA的数据库看到，2015年9月18日，瑞德西韦就曾拿到埃博拉病毒适应症的孤儿药资格。然而，5年过去了，这一适应症至今没有获批。

仿制热潮：中国至少两家知名药企成功

在中国，瑞德西韦前途未卜。1月21日，中国科学院武汉病毒所申报了瑞德西韦治疗新冠肺炎的专利。根据《法制日报》报道，多位知识产权法专家表示，这是一种用途专利，不同于吉利德已获授权的产品专利权，并且，武汉病毒所这项申报最终获批的可能性不大。

但国内药企已经你追我赶地掀起了仿制潮。

2月12日，博瑞医药宣布已完成对瑞德西韦原料药及制剂的研发，并已经批量生产。该公司还表态不发国难财。疫情期间，主要优先提供给国家医疗机构治病救人，对新冠肺炎患者的供应也是通过捐赠等方式。

紧随其后，2月15日，海南海药也宣布完成了瑞德西韦原料药及制剂工艺研发，已经进行中试生产，可批量生产50mg、100mg两种剂型，并已具备年产350万支的规模化生产能力。

几乎同时，物产中大也在互动平台上透露，其控股子公司江苏科本药业有限公司的“抗新型冠状病毒肺炎特效药瑞德西韦10T/制剂1000万支”项目，已于2020年2月6日获得江苏省启东市北新镇人民政府备案通过。

可以看到，企业的行动都很快。有报道称，博瑞医药的瑞德西韦制剂，从研发到量产大约只用了一周时间。有相关企业内部人员表示，直到发公告才知道公司研发了瑞德西韦。

黑色幽默的是，前不久，上述三家企业和董秘都因违规披露等问题，遭到了证监部门的通报批评或收到警示函。

业内人士认为，这种蹭热点的本质，是源于对国家专利强制许可的期待。专利强制许可，是当与公共健康相关的重大灾难发生的时候，药品生产企业可以申请免除专利限制，由国家授权仿制。

2005年、2006年，罗氏就迫于强制生产许可的压力，将旗下抗病毒药物达菲（奥司他韦）的生产销售授权给上海医药和东阳光药。一举成就了可威（磷酸奥司他韦）年销20亿元的市场。

虽然此次瑞德西韦获得孤儿药认定是在美国，面对公共健康事件也有强制许可的潜在可能，但是毕竟临床试验还在推进中，一切还都是未知数，背后的风险也充满未知。

获得孤儿药认定后，吉利德方面是否会采取措施维权，国内企业又将作何反应？对此，吉利德没有给予健识局正面回应。

3月23日，世卫组织总干事谭德赛在记者会上表示，当前，全球确诊病例从20万到30万，只用了4天，这意味着，新冠疫情的全球大流行仍在加速，并将持续相当长时间。新冠用药研发竞赛冠军花落谁家，谁就将改写这一段人类历史。

本文来自与公众号：健识局（ID：jianshiju01），作者：冷婧。