In vivo CAR-T定义为基因治疗，CDE给细胞治疗划线

本文来自微信公众号： 同写意Biotech ，作者：肖生客

2026年7月3日，国家药监局药品审评中心（CDE）发布了两份指导原则——《细胞治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年版）》和《基因治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年版）》。

这两个名字很长的文件，做了一件产业期待多年的事：把细胞治疗和基因治疗药品的范围和归类标准，用白纸黑字固定下来了。

在很多人看来，这只是技术审评层面的常规更新。但如果把这件事放在中国CGT产业发展的时间轴上看，它的意义远不止于此。

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没有红绿灯的十字路口

国内CGT行业的监管框架，长期以来处在一个”足够用但不完全够用”的状态。

2019年，国家药监局发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，这是国内第一个针对细胞治疗产品的系统性技术文件。此后几年，CDE陆续出台了针对免疫细胞、干细胞、基因治疗等细分领域的专项指导原则。

但有一个问题一直没有被解决：究竟什么算细胞治疗药品？什么算基因治疗药品？当一个问题既涉及细胞又涉及基因的时候，到底应该归到哪一类？

这个貌似基础的问题，在过去几年里给行业制造了大量内耗。

企业A开发了一款体外基因修饰的CAR-T产品，申报时按细胞治疗药品提交，审评过程中被要求补充基因治疗部分的技术资料。补充意味着数月的时间和超出预期的成本。企业B做了一款涉及基因编辑的干细胞产品，在判断主分类时走了三轮沟通才拿到明确答复。

到IND申报阶段才发现归错了分类、需要重新准备的案例，在行业内绝不是孤例。据行业不完全统计，2020年至2025年间，国内CGT领域的IND申报中，因产品归类问题导致的审评延迟或发补，占到全部发补案例的一成以上。对于资金链紧张、研发周期以月为单位计算的创新药企来说，任何一次发补都可能产生连锁反应。

更深层的成本在于看不见的地方。一家biotech的CEO私下说，他们曾经在管线推进到临床前候选化合物阶段时，因为无法确定产品的监管归属，被迫做了两套CMC方案——一套按细胞治准备，一套按基因治准备。两套方案意味着两倍的成本、两倍的质量体系建设时间和两倍的不确定性。

钱不是最大的问题。最大的问题是不知道把钱往哪个方向花。

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三条核心判断标准和一项边界划定

2026年版的指导原则，解决了三个核心问题。

第一个问题：什么是细胞治疗药品？

新规给出了一个很清晰的定义：采用人体细胞、组织或体液等作为起始原材料，经体外操作生产，以细胞作为活性成分，通过调节细胞生物活性、免疫特性或代谢状态，或通过体内细胞替换、再生和功能重建等方式，用于人体实现预期用途的药品。

这段话里有几个关键词值得划重点。

“体外操作”——排除了不经体外处理直接移植的组织和器官。“以细胞作为活性成分”——排除了输血用血液成分等不以细胞为活性成分的产品。“用于人体实现预期用途”——排除了生殖技术用的人工胚胎、生殖细胞等。

这个定义看起来是基础性工作，但在产业端，它意味着给所有细胞治疗产品划了一个明确的圈。圈里的，走细胞治疗的审评通道；圈外的，该走什么走什么。

第二个问题：细胞治疗药品怎么分类？

新规把细胞治疗药品分成两大类：非基因修饰细胞治疗药品和体外基因修饰细胞治疗药品。每一类又可以进一步细分为干细胞及干细胞衍生细胞、免疫细胞、其他类型体细胞。

这个分类框架的价值在于，它不只是一个理论分类，而是和审评要求、技术标准、生产规范直接挂钩的实操指南。不同类别的产品，在CMC要求、非临床评价、临床试验设计上都有差异化的技术考量。

第三个问题也是争议最大的一个：边界产品怎么处理？

新规给出了几个明确的判定案例。

体外基因修饰细胞，比如CAR-T，归为细胞治疗药品。这是因为这类产品的活性成分最终是经过修饰的细胞，细胞本身发挥治疗作用。

以in vivo CAR-T为代表的一类产品，活性成分主要是递送载体（病毒载体、LNP等）递送的核酸序列，通过在体内产生嵌合抗原受体细胞来发挥作用，归为基因治疗药品。

新生抗原类药品，如果活性成分涉及细胞负载新生抗原肽，归为非基因修饰细胞治疗药品；如果活性成分为新生抗原核酸，或者由病毒载体递送的新生抗原核酸，归为基因治疗药品。

这些边界案例的判定逻辑，遵循一个统一的方法论：以”物质基础及活性成分”要素为主，综合考虑”生产工艺”和”作用机制”进行类别判定。

三个要素的权重不是平均分配的。活性成分是什么，是第一位的判断依据。生产工艺和机制在必要时介入，解决的是”中间态”产品的归属问题。

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两项关键约定

除了技术层面的分类标准，新规还有两个值得关注的约定。

第一项是概念的统一。此前行业内对细胞治疗药品的称谓并不统一，有的叫”细胞治疗产品”，有的叫”细胞治疗药品”，法规用语和行业用语之间存在一定混用。新规在名称上统一为”细胞治疗药品”，这不仅是措辞上的规范，更暗示了该类产品按照药品属性的监管路径。

第二项，也是产业端关注度更高的一项：与基因治疗药品指导原则的联动。两份指导原则同日发布，互为补充。这意味着CDE在设计之初就把细胞治疗和基因治疗作为一对相辅相成的监管框架来考虑，而不是各管各的。

对于跨界的双功能产品，比如基因编辑过的干细胞、负载基因载体的细胞等，这个联动框架提供了明确的归属裁判机制。

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今天和明天的逻辑变了

从产业视角看，这份指导原则的发布，带来的是三组实质性变化。

第一，企业端的确定性大幅提升。以前做研发决策时，关于产品归类的判断往往需要借助外部咨询机构的意见，且不同机构给出的答案可能不一致。现在有了官方的判定框架和边界案例，企业的内部决策速度可以显著提高。

第二，投资端的信心会逐步恢复。CGT赛道在过去两年经历了一轮资本寒冬。一个核心原因就是政策的不确定性——投进去的钱，可能因为一个审评口径的变化就改变了项目走向。现在赛道有了”画线”，投资人在评估风险时可以更清晰地计算可能性。

第三，审评端的效率有望提升。当产品的归属在提交前就已经相对确定，审评机构的发补率和沟通轮次会相应减少，整个审评系统可以更专注于解决真正的科学问题，而不是在归类问题上反复拉锯。

同一天，国家药监局还发布了《关于优化细胞与基因治疗药品审评审批有关事项的公告（征求意见稿）》，明确提出将符合条件的CGT药品纳入30天快速审评通道。标准和速度双管齐下的政策意图非常清晰——不是要管死，是要管好，同时管快。

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落地中的不确定性

指导原则本身的发布是一回事，落地执行的效果是另一回事。有几个现实问题值得行业持续关注。

第一，新规与现行法规的衔接。2026年版指导原则发布后，此前已按旧标准提交或获批的产品的监管归属如何处理？是按新规重新归类，还是执行”老人老办法”的过渡原则？CDE尚未就此给出明确的过渡期安排。

第二，执行端的一致性。各地药监部门和审评团队对新规的理解和执行尺度是否能保持一致，是行业普遍关心的实操问题。在以往的政策落地过程中，不同区域、不同领域的审评人员对同一份文件的理解偏差，确实给企业带来过困扰。

第三，国际对接的问题。中国CGT产业的发展路径不可回避的一个维度是出海。中国企业的细胞治疗和基因治疗产品如果要去EMA或FDA申报，国内的归类框架是否能够被国际监管机构认可？双向互认的路径目前仍不清晰。

这些问题不会在一天之内得到解决，但它们应该成为行业在热议这份文件之余，持续关注和推动的方向。

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行业的路标，不是终点

中国细胞治疗行业的规模预测经常被引用的一个数字是到2030年超过千亿元。

千亿是一个远期的数字。在通往这个数字的过程中，需要经历无数个像2026年7月3日这样的节点——一个看似技术性的文件，为整个行业铺设了下一段赛道的路基。

细胞治疗和基因治疗是中国医药产业在全球化竞争中最有可能实现弯道超车的技术方向之一。在这个方向上，临床研究数量我们已经领先，产业链布局我们正在追上，现在监管框架的完善补上了最后一块拼图。

道路已经画好线了。下一步，就是跑起来。

注：本文信息来源于CDE官网2026年7月3日发布的《细胞治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年版）》及同日发布的《基因治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年版）》。

CDE指导原则原文PDF：

https://www.cnpharm.com/upload/resources/file/2026/07/04/191588.pdf