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2023-09-18 22:06

全球最具价值在研新药:别再扎堆肿瘤赛道了

本文来自微信公众号:氨基观察(ID:anjiguancha),作者:方涛之,原文标题:《全球最具价值的10款在研新药,背后释放了哪些信号?》,题图来自:视觉中国

文章摘要
本文介绍了国际医疗行业调研机构Evaluate评选出的全球最具价值的10款在研新药,探讨了这些药物背后的创新药研发信号。文章指出,最具价值的药物并不是来自肿瘤领域,而是来自罕见病和中枢神经系统领域。此外,慢性病药物和CNS领域的药物也展现出崛起的趋势。

• 最具价值的在研新药来自罕见病和中枢神经系统领域,而不是肿瘤领域。

• 慢性病药物和治疗代谢疾病的药物开始崛起,展现出巨大的市场潜力。

• 中枢神经系统领域的药物研发取得突破,为神经科学的发展带来希望。

791亿美元,这是全球10款最具价值在研新药的净现值。也就是说,平均“药价”79亿美元。


到2028年,这10款新药的全球潜在产品总收入将达到194亿美元。也就是说,平均销量19亿美元。


创新药果然是高风险高回报的生意。


最近,国际医疗行业调研机构Evaluate评选出最有价值的在研新药TOP10,在给出销售额预测的同时,还用净现值给出这些药物合理估值。


如下图所示,价值最高的是来自罕见病领域的Sotatercept,净现值116亿美元,最低的则是治疗心肌病的一款新药,净现值也有44亿美元。



你是不是也惊讶,在这份全球在研新药价值榜上,最具价值的药物竟然不是来自当下大热的GLP-1领域,也并非药企扎堆的肿瘤领域,反倒是被很多人忽视的罕见病领域,力压群雄。


罕见病之外,沉寂多年的中枢神经系统领域,如今一朝就有两款在研药物上榜。而肿瘤领域,仅有两款药物上榜。看上去,人人扎堆的肿瘤领域所蕴含的财富,似乎并不如想象中一般丰厚。


那么,这10款最有价值的在研新药背后,究竟释放了何种创新药研发信号?药企又该如何调整研发方向呢?


罕见药的价值被发现


在最有价值药物榜单中,排在榜首的是一款罕见病药物Sotatercept。据Evaluate预测,到2028年,Sotatercept销售额将达26亿美元,产品的净现值为116亿美元。


Sotatercept针对的是罕见疾病肺动脉高压,患者一旦发病,会引起肺血管阻力和肺动脉压力升高的临床和病理生理综合征,继而发展成右心衰竭甚至死亡,致残致死率高。


在临床试验中,Sotatercept能将患者的疾病恶化情况大大改善。


根据默沙东公布的3期临床试验结果,在肺动脉高压患者中,Sotatercept在治疗24周后将患者的6分钟行走距离(6MWD)与基线相比提高40.8米,达到试验主要终点。与安慰剂相比,在中位随访时间为32.7周时,它将患者的疾病临床恶化或死亡风险降低84%。


今年8月,默沙东披露,已向FDA递交Sotatercept的上市申请,如果一切顺利的话,这款药物有希望在明年年初推向市场。


值得一提的是,这款药物是默沙东在2021年以115亿美元的价格,收购Acceleron Pharma获得。


不仅仅是默沙东,近几年时间里,几乎所有排名前十的跨国大药企都有出手罕见病并购交易。比如,2021年,阿斯利康以390亿美元完成对罕见病公司Alexion收购;2022年,辉瑞先后两次出手,以116亿美元收购Biohaven公司、以54亿美元收购GBT公司,都是为了加强其在罕见病领域的布局。


透过这一榜单,我们也不难发现,罕见病并不“罕见”,如今的药企正在加速挖掘这一领域的价值。


慢性病药物的崛起


罕见病之外,治疗代谢疾病的慢性病药物同样开始崛起。


在上述榜单中,治疗伴有肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的resmetirom、治疗肥胖的CagriSema两款药物上榜。


对于减重药物,大部分人已不再陌生,今年以来,作为减肥“神药”的司美格鲁肽爆持续爆火。


但对于诺和诺德来说,司美格鲁肽不是终点,CagriSema可能会有更强的减重效果。这是司美格鲁肽复方制剂,其由GLP-1受体激动剂司美格鲁肽与长效胰淀素类似物cagrilintide组成。


去年公布的2期临床试验结果显示,CagriSema与司美格鲁肽或cagrilintide单药治疗相比,在体重超重的2型糖尿病患者中,导致糖化血红蛋白水平和体重更大幅度下降。


此前诺和诺德透露,预计CagriSema在3期试验中可以使非糖尿病肥胖患者的体重减轻至少25%。不难想象,CagriSema若能成功获批上市,将成为诺和诺德的新一代“印钞机”。Evaluate预计2028年销售额将达18亿美元,产品净现值为103亿美元。


另一上榜药物resmetirom,瞄准的是NASH。这是一种脂肪在肝脏中堆积导致慢性炎症,进而造成肝脏纤维化,最终出现肝硬化、肝衰竭乃至死亡的疾病。


自1980年NASH这一疾病被提出以来,针对NASH的药物研发,已经开展了四十余年,无数药企前赴后继,但都没能成功。直到去年12月,resmetirom冲破了NASH失败的包围网,其关键性临床试验达到组织学主要终点。


9月14日,FDA已接受resmetirom治疗NASH的新药申请,并授予优先审评资格,FDA预计于2024年3月14日前完成审评。Resmetirom有极大的可能,成为首款开启NASH大门的药物。Evaluate预计2028年销售额将达22亿美元。


事实上,慢性病领域一直蕴藏着极大的财富。因为,大部分慢性病的患者规模足够大,例如全球NASH患者3.5亿人、肥胖患者6.5亿人,同时,慢性疾病意味着无法被治愈,因此患者都需要长期服药,患者用药周期也足够长。


在这两个因素的作用下,慢性病势必会不断创造重磅炸弹药物。对于药企来说,慢性病领域也相当值得深耕。


CNS领域燃起希望


沉寂已久的中枢神经系统(CNS)领域,也开始燃起希望的火苗。


虽然CNS领域用药市场巨大,2019年全球市场规模已超过1000亿美元,2034年有望达到1721亿美元。但与巨大市场规模对应的是,超高的研发难度,典型如有着研发黑洞之称的阿尔兹海默症领域。过去,无数药企折戟于此。


但如今情况开始发生改变,越来越多的CNS药物走向成功。在这一榜单中有两款CNS药物成功上榜。


具体来说,这两款药物中,一款上榜药物是礼来研发的阿尔茨海默症药物Donanemab。


今年上半年,礼来宣布Donanemab三期临床试验达到主要终点和关键次要终点,与安慰剂组相比,Donanemab延缓了35%的认知衰退,以及40%的日常活动下降。


单从数据来看,这个结果已经是人类开始挑战阿尔茨海默病以来最好的一次。今年二季度,礼来已向美国FDA递交了Donanemab的上市申请,并预计在今年年底获得审评结果。


另一款上榜药物是Karuna Therapeutics研发的精神分裂症药物KarXT。


过去几十年间,市面上一直没有新研发的抗精神病药物获批上市。目前,精神分裂症主要使用抗精神病药物治疗,包括第一代(典型)抗精神病药物,如氟哌啶醇和氯丙嗪,以及第二代(非典型)抗精神病药物,如利培酮、奥氮平和氯氮平。


但至少1/3的精神分裂症患者对现有的治疗药物无法产生应答,存在较大未被满足的临床需求。


KarXT或许会是改变者。2022年,KarXT治疗精神分裂症的3期临床EMERGENT-2取得阳性结果。如果KarXT能够成功获批上市,将成为50多年来第一种治疗精神分裂症的新型药物。


曾经研发起来困难重重的CNS领域,也逐渐找到前行方向。未来十年,神经科学的发展会迎来重要转折点,已成为共识。千亿美元蓝海的市场蓄势待发,等待着更多的勇敢者前来掘金。


总结


近些年来,肿瘤药物的研发如火如荼,从PD-1到ADC再到CAR-T,各类新兴疗法层出不穷,也吸引了众多药企,纷纷冲向这一领域。


但实际上,在这份全球最具价值榜单中上榜的在研肿瘤药物仅有两款。这意味着,新研发的肿瘤药物价值,并不如大部分人想象中高。


事实上,最近推出的肿瘤药物虽多,但大部分都是给如今的肿瘤治疗带来增量价值,而不是突破性的变革。在肿瘤领域,像K药这样的超级重磅药物,终究是可遇而不可求的。


整体来看,榜单中的药物呈现治疗领域多元化趋势,从慢性疾病到CNS疾病再到罕见病。


这也提醒着药企,如今在每一个疾病细分领域,都存在着临床未满足需求,大可不必所有人都聚集在肿瘤领域,做同质化的内卷研发。从临床需求出发,在其他领域同样有广阔天地。


本文来自微信公众号:氨基观察(ID:anjiguancha),作者:方涛之

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