首款CRISPR基因编辑疗法获FDA批准

本文来自微信公众号：财联社 （ID：cailianpress），作者：若宇，题图来自：视觉中国

美国FDA本周五官宣批准两款治疗镰状细胞病（SCD）基因编辑疗法，其中也包括首款应用“基因剪刀”——CRISPR/Cas9技术的疗法Casgevy。据了解，Casgevy由美股上市公司福泰制药与CRISPR医药共同研发，是一款自体细胞疗法。

它利用CRISPR/Cas9基因编辑系统，在体外对来自患者的造血干细胞进行改造，使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。一同过审的还有蓝鸟生物的Lyfgenia，适应症、适用范围与Casgevy一样。治疗过程也都是提取患者自己的细胞进行编辑。

在国内，基因编辑领域近日同样取得重大进展。国家药品监督管理局本周二公布，尧唐生物YOLT-201注射液的临床试验申请获受理。YOLT-201为尧唐生物的首发管线，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）。YOLT-201为一款体内基因编辑疗法，采用mRNA-LNP递送系统，瞬时表达基因编辑工具，从而减少脱靶风险。

中银国际郝帅研报指出，基因编辑仍在快速发展当中，基因编辑工具的创新和升级是行业的核心竞争力。例如许多研发团队正在开发CRISPR系统中不同的核酸酶。除了已成为主流的CRISPR技术外，单碱基编辑、以及TALEN等其他工具也在不断进步。

基因编辑工具精准度、可靠性、便捷性的提升都是推动行业进步的动力。除此之外，如何利用这些工具也是未来的一大研究方向，例如针对致病基因的编辑、针对调节机制的编辑以及表观基因编辑（Epigenetics）等，都使得基因编辑有着大量的可能性去探索开发。

公开资料显示，基因编辑有望为目前无法根治的遗传疾病带来永久治愈的可能性，其具有独特的、创造性的优势，有望实现“一次给药、终身起效”的持久效果。由于基因编辑改写了人体最深处的“代码”，因此基因编辑带来的改变可以持续影响未来人体的基因表达，达到根治的效果。

市场空间方面，被称作“女版巴菲特”的木头姐（CathieWood）在《BigIdeas2023》中曾预测，2030年基因编辑疗法年收入将达到300亿美元，如果能够拓展应用于治疗1型糖尿病，则有可能扩展至600亿美元。

博览财经吴隆钢12月8日研报分析，建议关注掌握基因编辑技术的企业及CXO原料供应企业，相关标的包括贝瑞基因、汉王科技、兰卫医学、和元生物、万孚生物、昌红科技、创业慧康、荣联科技、誉衡药业、中银绒业、仟源医药、南京新百、远方信息、佐力药业、双鹭药业、利德曼、达安基因、澳洋健康、重药控股、空港股份、睿昂基因、华测检测、广生堂、华大基因、新开源、中源协和、透景生命、艾德生物、中元股份、圣湘生物、药明康德、开能健康、国际医学、国发股份、谱尼测试、戴维医疗、共进股份、迈克生物、凯普生物和诺禾致源。

另据财联社不完全统计，与基因编辑有业务相关的A股上市公司包括双鹭药业、南模生物、富邦股份、普利制药、安科生物 、赛升药业、普洛药业、川宁生物 、利民股份和药康生物等，具体如下：

值得注意的是，虽然基因编辑疗法是潜在“一劳永逸”的最先进治疗手段，但它们也有普遍的问题——贵。作为参考，虽然现在还没看到Casgevy的售价，但蓝鸟生物已经在第一时间宣布Lyfgenia的批发收购价格为310万美元。

专门评估合理药价的NGO临床和经济审查研究所此前曾估计，Casgevy的价格可能要接近200万美元。除了药物可及性外，基因编辑中的“脱靶”——基因编辑工具除了预期靶标之外还切割了其他DNA片段的情况，也是可以预见但尚无确切案例的风险点。

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