AI创新药的“GPT时刻”还有多远？

本文来自微信公众号：险峰创，作者：险峰，题图来自：视觉中国

2025，随着港股创新药的持续火爆，AI创新药的热度也悄悄提升。

先是谷歌 DeepMind 分拆出的 Isomorphic Labs 拿到了 6 亿美元 A 轮融资，投后估值超30亿美元，创下 AI 创新药单笔融资新纪录；紧随其后，中国 AI 制药 “四小龙” 也全部在今年完成了新一轮融资；礼来制药也宣布将投入巨资与英伟达合作打造 AI 药物研发工厂，计划 2026 年 1 月正式运营。

事实上，经过数年技术沉淀，如今的 AI 已从早期的实验室辅助工具，进化为能直接推动药物临床转化的核心生产力；从技术验证到价值兑现，风险资本用脚投票的背后，似乎也预示着AI 创新药的拐点将至。

在此背景下，险峰联合上海未来启点社区、上海未来产业基金，在上海漕河泾开发区举办了一场 AI 创新药闭门分享会，共同探讨目前行业各细分领域的发展趋势、商业化挑战与核心壁垒。

我们请到了：

• Aureke联合创始人兼AI负责人 郑双佳博士

• 引加生物创始人 吴一飞博士

• Divamics 商务发展与合作总监 孟繁萍

• 复健资本董事总经理、CFO 张文泽

• 险峰长青副总裁 秦潇

我们聊到了：

• 近期有哪些有意思的 AI 创新药案例或趋势？

• 市场热情重燃，是技术真有了新突破，还是FOMO情绪跟风？

• AI 最有可能替代创新药的哪些产业链？

• BD交易中，MNC 如何判断 AI 平台的价值？

• AI 创新药三种商业模式：卖软件、做服务和做管线，更看好哪一个？

• 投资机构如何正确给 AI 创新药估值？

• AI 创新药的 “GPT 时刻” 还需要多久？

• AI 平台未来的竞争对手会是 CRO 吗？

• AI 创新药会对监管构成挑战吗？

为了保证内容的完整性，我们对嘉宾的发言进行了匿名处理，并打乱了顺序，请勿对号入座。

近期有哪些有意思的 AI 创新药案例或趋势？

A：一个令人兴奋的事件是 Neo-2/15 在 CAR-NK上 的应用，我们知道原版的 IL-2 很早就已经上市了，但一直存在副作用，导致治疗效果不佳。

2018年，诺贝尔化学奖得主 David Baker 在 IL-2 的基础上，完全依靠计算机模拟，设计出一款基于 IL-2 和 IL-15 的嵌合型大分子药物，叫 Neo-2/15；2019年，这项研究成果发表在了《Nature》主刊上，同步药品的开发也被提上日程。

Neo-2/15 的靶点结合和作用效果非常好，但后来被发现会伴有严重的毒性，做药的核心就是两点：安全和有效，安全不达标就只能止步；到2023年，这款药物的临床试验还是失败了，公司投入了大量资金，但没有达到预期的回报，不少相关基金也因此受到影响，只能说做药确实是需要一些运气的。

不过峰回路转，今年3月，中国的曹雪涛院士通过 AI 设计的新型细胞因子修饰，开发出了一种“Neo-2/15 装甲技术”，完美解决了 Neo-2/15 的毒性问题，目前曹院士团队以及一些海外的研究机构，已经将这类技术应用到 CAR-NK 细胞疗法中，并且取得了非常好的效果。

过去我们没有 AI、没有计算机模拟，只能依赖高通量筛选，效率很低；但 AI 的介入，已经让创新药的设计越来越接近一种 “精准定制” 的理想状态。

当然，到今天 AI 创新药还没有完成从A到Z的闭环，这里面有一些运气成分，但拉长时间来看，我认为取得重大突破是非常确定的，本质上这是个概率问题，对此我坚信不疑。

B：今年无论 MNC 还是初创公司，大家对 AI 的接受程度越来越高。

最近看到的一个趋势是 AI 创新药在从管线级向平台级发展，比如9月份，石药集团与阿斯利康签署的战略研发合作协议，总价值53.3亿美元，这应该是目前国内最大规模的 AI 创新药合作；包括ADC领域，也有迈威+英矽+皓元的 ABC 模式 (AI + 生物技术 + CDMO)，大量的BD交易开始出现在平台层面，合作模式也更加多样性。

另外，做药真的是要靠些运气，对时间点把握很重要，虽然整个行业还没有完成从A到Z，但现在这个时点可能刚刚好：剂泰和英矽都走到了临床三期，安全性和有效性已经得到了初步验证，代表着 AI 创新药已经不再是一个纸面上的概念，而是开始与真实世界产生了互动，下一步就是扩大人群范围，收集更多的实验数据。

以现在大家对AI的信心，也许十年后再回看，今天就是站在一个新范式的起点上。

AI 创新药并不是个新概念，这次市场热情重燃，是真有了新的技术突破，还是FOMO情绪跟风？

C：最近看到一个项目，印象蛮深刻，这是一家做细胞治疗的公司，具体名字就不说了，创始人的母亲得了某种癌症，靶点不确定，市面上也没有现成的药物，创始人自己是生物学博士，于是他就想，不能把他母亲的肿瘤组织和血液样本进行测序，分析其中有哪些有不同的基因表达（表达不同就意味着可能是新生抗原），通过 mRNA克隆这些抗原，打到患者体内产生T细胞，然后二次回收这些T细胞，再打到患者体内治疗肿瘤。

他先找到一家头部药企寻求合作，对方听了觉得不靠谱，这不是个常规治疗方法，表示做不了；于是他就自己买设备和耗材自己干，慢慢把一个想法做成了一家公司，据说救了不少名人富豪的命，到今天这家公司估值已经超过了10亿美金。

其实我想表达的是，本质上这家公司没有任何一项原创技术，他只是通过现有技术的组合，就搞出了一个完全不同的新东西；我觉得 AI 也是一样，旧概念也可以通过某种创造性的应用，被赋予新的技术生命。

比如之前很多人认为，中国缺少原创性的生物学理论，无论是DNA、脂质体还是腺病毒，整个20世纪生物学的黄金年代，中国人是缺席的，但对于我们企业来说，AI也好，其他技术也罢，本质都只是一个选项，the Tech is out there，但是关键看你怎么用。

D：今年和硅谷、波士顿的VC交流比较多，非常直观地感受到了两边投资人的区别，中美两国对于这波 AI 创新药的期待还是非常不一样的。

比如波士顿有家公司叫 Lila Sciences，它的想法是要打造一个科学领域的 AGI， 构建 super scientific super intelligence ，也就是所谓“超级科学超级智能” ，他们这个故事从2025年初开始讲，到现在已经拿了两轮资，第一轮3亿美金，第二轮又拿了3亿美金，期间没有任何产品，也没有商业闭环，但公司估值已经来到20亿美金，包括去年有一家公司 Xaira Therapeutics 也在做类似的事情，总融资也超过了10亿美元。

当然，你可以说这是一种泡沫，但这两家公司的背后的主导者都是行业里最头部的玩家—— Lila 的背后是  Flagship，Xaira 背后是 ARCH、Foresite和红杉，他们各自联合了一群最亲密的朋友和合作伙伴，共同参与这场巨大的赌博，一定程度上，也反映出今天美国 VC 对于 AI 创新药的风险偏好。

其实我想表达的是，在国内我还没有见到有类似的公司，即完全不考虑商业模式，也不考虑短期回报，只有一个非常宏大的vision（愿景），从资本环境到LP对于回报周期的期待，国内的投资环境都还很难复刻这种模式。

中美这种差异性，我想一方面是美国 VC 曾经在类似的创新押注中赚到过钱，更敢投一些极具前瞻性的公司；比如 “AI 科学家”这个概念，大概意思是说，过去所有的科学假说都是人类提出来的，那未来我们能不能通过 AI 智能体来提出？可能现在的 AI 还做不到，但三年五年后，AI 提出的科学假说会越来越合理、质量越来越高，那时我们能不能通过一些自动化的高通量技术，大规模的验证这些假说，更快速地推动科学发展？

这其实也是  Lila 和 Xaira 背后投资人的底层思考，不是说他们选的路一定就是对的，但这确实是一种勇气，某种程度上讲，他们是在用另一种”举国之力”的方式在豪赌 AI。

另一方面，他们对于中美科技的此消彼长也有清晰判断，东升西落的叙事是真实存在的：今年港股的爆发，让中国在创新药的优势变成了显学，哪怕现在什么都不做，相信我们在全球创新药的比例也一定会越来越大；而在AI领域，今天绝大部分美国科学家也都是华人——站在美国精英的视角，这些都是非常值得担忧的趋势。

所以， Lila 和 Xaira 的出现一定程度上也是为了颠覆美国当前的研发体系，因为美国的人力成本很贵，科学家的培养效率也不如中国，所以要用 AI 科学家代替人类科学家，那时中美的竞争就不是科学家之间的竞争，而是 AI 之间的竞争；站在中国的角度，虽然我们的科学家数量多，但整体水平与美国还存在代差，但双方在AI领域的差距并不大，差不多只有半年，那中国通过AI是不是也可以实现科研的弯道超车？

这也是我最近一直在思考的事情——从长远来看，未来全球科技会是怎样的竞争格局，我自己也没有结论，只是抛砖引玉，希望可以给大家提供一些思考。

AI 最有可能替代创新药的哪些产业链？

E：现阶段 AI 还是一个效率放大器的角色，比如早期化合物的优化、靶点筛选，包括一些特定场景下的分子发现，这些工作的共性是基于经典的化学物理学，在人类已经掌握的规律规则下做一些延伸；比如分子动力学，20世纪就已经被研究透了，它背后的因果关系是确定的，输入数据和预测结果也具有高度线性相关，这些领域AI已经能做出非常出色的结果，提升研发的效率。

从长远来看，我认为 AI 的下一个突破点可能是在临床实验设计，比如患者的入排标准、分层和临床终点的优化以及真实世界研究，因为AI对数据之间的弱连接极其敏感的，这是它最大的优势，人类完全没办法与之竞争。

但在某些领域，比如商业化准入、临床试验的关键决策，包括一些原创的成效性研究，我们人类自己对这些问题的理解都还不够深，AI 很容易被既有认知带偏，走入一个局部最优（local optimality）的状态，总之涉及到多维度多模态的决策链，或背后有复杂的社会学行为逻辑，AI 都还无法替代人类科学家，至少现阶段的 AI 还不擅长，长期来看挑战也很大。

F： AI 在分子创制方面的优势是共识，无论小分子或大分子，AI 都能大大提升研发速度，且在一些特定场景下完全超越人类专家的水平。

但是对于 MNC 来说，这些其实并不是他们最关注的，因为这不是花钱最多的地方，药企大量的钱其实是花在了临床阶段，而临床又是我们中国企业最大的优势，因为庞大的数据还是人才储备，如何在这个部分提升 AI 效率，可能才是我们需要重视的。

另一个想象空间来自企业的沟通协作—— 我们知道 MNC 内部每天都充斥着海量的无效沟通和政治斗争，消耗了大量成本，且没有产生任何价值，未来 AI 智能体可以在这个领域发挥更大的作用。

G：我补充一点，关于某些混沌逻辑下 AI 能否做得更好；个人理解，这其实是因为人类跟不上 AI 的思路，当 AI 给出一个答案，超出了我们的理解范围，beyond your expertise，不一定是 AI 错了，而是我们没有办法验证。

比如 AI 提出一个新靶点，你怎么判定这个靶标是对还是错？更多时候，我们连验证体系都找不到，所以才会有那么多的靶标，我们不仅不知道它的功能，甚至不知道怎么知道它的功能，只能把这个假说搁置下来，这也是人类本身的局限性。

包括药企到底需不需要那么多的原创假说？需求本身也是存疑的。很多基础性研究，需要花很多年才能形成转化，这些工作现在都是由高校来完成，哪怕 AI 真的提出来一个非常有潜力的靶标，也未必会有药厂愿意为验证买单。

所以说一定程度上，限制 AI 的并不是 AI 本身，而是真实世界对它的反馈，或者说是人类能够验证这些假说的能力，这也是为什么有那么多人在尝试通过自动化来规模化验证，现阶段我们更应该做的是增加各种验证体系，而不是试图去判断 AI 的对错。

BD交易中，MNC 如何判断 AI 平台的价值？

H：一谈到 AI，大家最先想到的是算法、算力和数据，但从交易终端来看，大药企其实是 “以终为始” 思考问题的，核心会关注这三点：

第一是AI 平台或算法的可迁移性和新领域的可拓展性：比如这项技术能不能迁移到其他场景，在新领域的适配效果好不好？

第二是在数据有限场景下的表现：比如某些领域可能只有少量基础研究数据，相关药物可能还停留在 I 期临床、尚未成功，在这种情况下，AI 能不能基于现有结构数据或基础研究成果，做出更优的预测和表现。

第三是无小分子结合口袋的靶点解决方案，比如一些 “难成药靶点”（表观遗传相关靶点、转录因子、蛋白相互作用靶点等等），本身没有小分子可以结合的 “口袋”，AI 如何解决这类靶点的药物研发问题？

简单来说，MNC最核心的诉求是：我花钱购买这项 AI 技术，到底能帮我解决什么实际问题？后续能否落地，能否商业化，能否拿到一些确定性的结果。

G：补充一点，跨国药企还有一个关键需求是如何提升临床的确定性。他们非常希望在临床前就明确：某条管线到底该推进还是砍掉？这是会影响公司的生死的重大决策。

刚才也有嘉宾提到，药企70%的成本都花在了临床阶段，因为人体药理学非常复杂，尤其是靶点相关的机制，每个个体的差异极大，也就是所谓的个体化医疗（Personalized Medicine）。

过去我们讲，开发一款药需要10年+10亿美金，这其实是相当保守的测算，比如今天特别火的替尔泊肽，礼来早在15年就已经开始做了，中间找了很多差不多的分子结构，但最后都被 fail 掉了；还有一款治疗阿尔兹海默症的药，礼来在临床III期连续 fail 了三次，几十亿美金都打了水漂。

但一个反例是克唑替尼，这款药从研发到获批只用了6年半，为什么这么快？因为有雅培的伴随诊断技术（Companion Diagnostic），在IIb期临床试验时就获批了，不用再等后续的长期数据，患者应答率就已经达到了70%；原本这款药可能只对5%的患者有效，但经过提前筛选，过滤掉了90%不适用的人群，药效应答率自然就大幅提升。

未来 AI 在这个环节肯定能发挥巨大作用，MNC 本质也是商业化公司，要赚钱、要生存，所以对 AI 在临床场景的应用会格外重视，如果 AI 能把临床从七八年缩短到两三年，产生的经济价值和社会价值都将非常可观。

既然临床是共识，为什么更多的初创公司还是在做早研？

H：目前跑通商业模式的 AI 公司，确实更多集中在早研阶段，个人认为，核心原因还是数据监管以及患者隐私保护：之前我也看过一些临床阶段的 AI 公司，比如做虚拟患者、临床成功率预测，或是患者分层、伴随诊断相关的，但它们无一例外都会遇到人体数据的跨境合规流动以及数据匿名化处理问题，现阶段都还没办法很好的解决。

相比之下，早研阶段很多数据都是公开的，企业也可以通过自己的实验室获取，虽然成本会比较高，但至少能够获取，这是现阶段两者最大的不同，因此后者在融资时会更被 VC 所青睐。

就像刚刚嘉宾提到的，中美两国的投资理念差异很大，硅谷有句话叫 “fake it until it's true（先假装做到，直到真的做到）”，他们的文化就是敢投那些没有被实际验证的方向，但国内大部分机构确实很难投一家没有商业闭环、 “只思考下一个重大问题（think the next big question）”的公司。

现实里，biotech公司一旦沾上 AI 概念就会比较贵，投资机构该如何正确估值？

I：个人认为，投资不应该唯 AI 论，还是要看具体落地效果：比如 AI 能否真正提升研发效率、节省研发成本、降低试错成本；更直白一点的话，它能否转化为实际的订单收入，以及管线本身的商业价值，可能这种投资思路在当下会显得比较保守，但我确实不太认同纯技术堆砌的逻辑。

现在的 AI 之于创新药，更像是2000年互联网大潮的早期阶段，还没到系统性颠覆行业的前夜，即所谓的 GPT 时刻，它的到来需要满足两个关键词：一是顿悟，二是涌现。顿悟是指通过高强度强化学习，AI 能实现青出于蓝而胜于蓝；涌现是指在现有规律基础上，AI 能做到举一反三，至少目前在创新药领域，我还没看到这样的情况出现。

不过我也相信，未来 AI 对创新药研发，乃至对我们日常生活的影响一定是颠覆性的，但这种影响绝对不是我们现在能想象到的，就像PC互联网时代，当时大家最看好的是三大门户网站，但等10年20年后再去看，整个互联网生态早已经天翻地覆；从这个角度来说，人类的想象力注定落后于科技发展的，未来 AI 赋能创新药的业态，肯定不会是我们现在设想的样子。

AI 创新药的 “GPT 时刻” 还需要多久？

J：最近和很多投资人都讨论过这个问题，这里我更想给出一个既真实又能让大家理解的答案 —— 当然，这个答案也是基于我个人的主观感受。

我自己就是模型开发者，我们公司也是典型的 AI 优先导向（AI first），在我看来，小分子领域的瓶颈一定程度上在于合成环节 ——AI 设计出大量分子后，小分子的合成成本相对较高，导致算法很难快速迭代、形成高效循环；但大分子有个巨大优势，就是高通量技术非常成熟，比如通过测序技术，我们针对一个靶标，能直接合成包含 1 万到 100 万个抗体序列的库，两三个月内就能完成从合成到筛选的全流程，单个靶标就能积累 100 万级别的数据。

基于我们的实践结果，我认为当前以 AlphaFold 3、ESM 这类结构与语言大模型为代表的技术，已经到了 “涌现” 与 “顿悟” 的前夜 —— 甚至更激进一点说，已经实现了。因为通过百万级别的实验验证，我们发现大量 AI 设计的序列都是有效的。

当然，这里我对有效的定义不必过于严苛，比如其中有些是效果较弱的版本，但也涌现出很多超越人类专家的强版本，所以在我看来，AI 制药的 GPT 时刻已经到来——它真的能设计出传统实验做不出来的分子，对我们做高通量生物验证的公司来说，这件事带来的震撼感是非常巨大的，但这种震撼没办法像聊天机器人一样，让每个人都直观感受到。

举个例子，我们现在推进最快的一条管线，已经授权给了一家大厂，该专利的第一发明人是个 AI 团队的成员，这在以前是不敢想象的。对此，我们内部曾有过一场争论，比如生物团队就认为，靶点资产是他们搭建的，目标产品档案是他们制定的，他们更有资格成为分子发明人；但现实是，这个核心抗体序列是 AI 设计的，且经过了层层筛选，大厂最终审核的数据包也没问题，所以我们最终还是将 AI 团队成员认定为第一发明人。

因此，我认为涌现其实已经发生了，只是行业内有能力挖掘、利用好这些涌现信息的团队和公司还比较有限，当然，这个判断仅限于大分子，AI在大分子领域相对更容易实现突破，小分子可能也存在涌现的情况，只不过验证难度更高。

K：蛋白研发和抗体还不太一样，因为每个蛋白都是独特的，哪怕是同一个蛋白的点突变，后续的性质可能就完全不同，验证2000个蛋白比验证2000个抗体难度大得多，复杂度完全不在一个级别，所以我不是看好 AI，而是觉得 AI 是必经之路。

举个例子，疫情时大家做核酸检测，通常要排队等几个小时才能出结果，但现在的 RNA 聚合酶经过 AI 优化，反应一次只需要15秒，自己在家 5 分钟就能完成检测，这是现有技术已经可以实现的。

再比如一些针对肥胖的靶点蛋白，之前完全无法开发，现在通过 AI 改构，蛋白表达量比原始版本高了 1500 倍，而且功能活性完全一致 ，虽然还没做成药物，但基础研究层面的成功已经证明了 AI 的价值。

AI 平台未来的竞争对手会是 CRO 吗？MNC 是如何在两者之间比价的？

L：比价问题要具体分析，对大部分药企来说，价格其实不重要，核心还是价值。换句话说，你的产品和服务是不是符合他的需求、质量是不是足够好，他们的决策逻辑是为价值付费，而不是一味把成本砍到最低，毕竟药物研发是长期工程，本身的价值密度就很高，价格并不是最核心的考量。

竞争方面，我觉得随着全球化推进，BD 交流越来越频繁，整个行业逻辑也在变，比如很多 CRO 公司现在也会转型做 Biotech，拿出自己最核心、最具差异化的技术去做平台合作，我觉得这是个很好的趋势，不像以前，巨头都是走大而全的路线。

个人觉得，对初创的 Biotech来说，现在最好的路径就是做差异化，通过 BD 实现合作共赢——这其实和美国市场的生态越来越相似，每个玩家各自有差异化定位，彼此的相互合作，共同把市场做好。

AI 创新药的三种商业模式：卖软件、做服务和做管线，更看好哪一个？

M：我们公司只卖管线，这其实也是 AI 创新药商业模式迭代多年的结果。

2017年，我刚进入这个行业时，投资人对AI制药还没那么有信心，企业能融到的钱也有限，大家更倾向做 CRO 或服务，但这种模式在中国市场很难做大，核心原因还是药企对软件的付费意愿很低，哪怕是欧美市场，本质上也没有区别，只是汇率不同，看起来更赚钱而已。

那时有一个经典问题：既然你的 AI 这么厉害，你自己为什么做不出药？所以我们的策略很简单：你不用买我们的 AI，我直接把药卖给你。这样一来，药企对我们的评估就回到了他们最熟悉的维度：这款药的药效是不是比其他家的好？如果回答是肯定的，那他只能选择我们，我们也就掌握了溢价权。

另外，现在中国公司在欧美做 AI 服务类业务，对方肯定都会有所顾虑，这也是我们选择卖管线模式的原因之一；从退出逻辑来看，今天创新药的商业闭环已经非常市场化，只要你能做出好的分子，就能以好的价格退出——无论你是华人团队，还是白人团队，这条逻辑在今年在港股已经被反复验证过了。所以本质上，我们现在和一家普通 Biotech 没有区别。

其实七八年前，大家还在证明， AI 能做出有活性的分子，但现在做出活性分子已经成了入门门槛，关键是看谁能做出高价值分子，所谓高价值，不是只和其他 AI 制药公司比，而是要和全行业竞争，在全靶标、全模态环境下，你的分子要比所有人都好，如果没有这个能力，就很难在 Biotech 市场里存活。

这也是我们的直观感受：像 Chemistry Discovery、Isomorphic 这些欧美头部药企，都配了大量资深的行业专家，最终目标都是高价值分子。因为做不出好管线，公司长期来看无法盈利和退出 —— 比如 Recursion，平台故事讲得非常好，十年前就开始布局，到现在估值也只有几亿美金，核心原因就是管线不行。大家一开始可能会给你很高的溢价，但长期来看还是会回归其真实价值，要想在制药行业站稳脚跟，最终还是要解决制药的核心问题。

AI 创新药会对监管构成挑战吗？

N：不仅不构成挑战，反而是监管乐意看到的，现在 FDA 的倾向是逐渐去动物化。

其实动物很聪明，比如我们用猴子做实验时，能看到猴子很痛苦，有时候也会觉得没必要。大部分适应症下，猴子数据除了做药代动力学（PK），其他作用不大，而且传统药物研发中，动物实验的转化率并不高，比如在小鼠或猴子身上有效的药物，在人类身上未必有效，但又不得不做。

当然，去动物化需要很长时间，也有很多人反对，但在动物保护组织的大力推动下，我觉得迟早会发生，类器官和 AI 这两套体系会慢慢成为主流。

本文来自微信公众号：险峰创，作者：险峰