医保谈判最“冷”的一天

本文来自微信公众号：深蓝观（ID：mic-sh366），作者：郑洁、秘丛丛，原文标题：《医保谈判最“冷”一天：天价罕见病药陷最长谈判、争议阿兹海默药企未现身...》，头图来自：视觉中国

医保国谈三日，会场氛围完全不同。

谈判首日，很多药企都派代表前来探风，先感受氛围，“试试水温”，进场谈判的药企都签订了“加强版保密协议”，交换结果的渠道被封锁，但也还是能听到不少人在交流消息。

第二日是重磅肿瘤药谈判，会场内弥漫着焦灼的气息，现场各方人马不断在打电话，压低声音小心交谈。医保部门的谈判专家全天待在会议室中不能外出，会议室外，进场处有两盏腊梅屏风隔绝视线，很多人围在屏风外面，扒着屏风缝隙探测里面的情况。

11月11日，2021年国家医保谈判来到了第三天。相比前两天的摩肩擦踵，这天的会场显得有些冷清，人员寥寥无几，放在会场的凳子也被撤了。

不过，现场的保密措施有所升级，屏风的缝隙被封了起来，也不再公开叫企业入场，大部分药企都像是按着约定时间等候入场，整体气氛显得冷清又神秘。

一、罕见病现场：艰难的3小时

虽然总体上关注度有所减弱，但罕见病领域药企和患者却非常期待谈判结果。

相比前天（11月10日），昨天早上大部分药企代表停留在谈判室的时长有所缩短，大部分在半个小时到一个小时之间，但渤健是一个例外。

早上9点多，渤健就已经入场，中途，渤健的代表匆匆出场，拍了拍久侯在外的同事肩膀，又换人进场谈判，直到12点半才出来，渤健一家企业的入场时间就接近3小时，从入场时间能够推测，医保局和药企在进行着一场艰难的拉锯。

“渤健这次药多，MS（多发性硬化症）都是他们的重磅新药，SMA（脊髓性肌萎缩症）患者群可期待了。”一位罕见病药企工作人员表示。

此前业内流传的名单上，渤健带上2021年医保谈判桌的药有3个，分别是富马酸二甲酯、氨吡啶和诺西那生钠。诺西那生钠是个关注度“出圈”的罕见病天价药，业内人笑称“每年定时上热搜”。最近一次上热搜是在今年9月，西安一SMA患儿四天花费55万元，用的药就是诺西那生钠。

2016年12月，诺西那生钠在美国FDA获批，2019年2月，诺西那生钠注射液在国内获批，上市适应症为治疗脊髓性肌萎缩症，并成为中国首个治疗SMA的药物。诺西那生钠在中国上市后单支价格为69.97万元。

上市后，渤健多次提供了患者援助计划。根据渤健2021年1月4日发布的最新援助计划，患者第一年的自付费用从原有的约140万元降低至55万元，第一年降幅约60%；之后每年的自付费用从原有的平均每年约105万元降低至55万元，降幅约50%。

但这对大部分国内SMA患者来说，依旧是一笔需要每年支付的巨款。

2020年，诺西那生钠就已经参与了医保谈判，但最后没有下文。有媒体报道，由于未通过药物经济学测算程序，诺西那生钠最终未能走到谈判桌前。

药物经济学测算是每年选定医保谈判目录的程序之一，根据此前该领域专家对深蓝观的解释，进入国家医保局第一步候选名单后，还有临床组、药物经济学测算组、综合组的不同专家团队的评定测算，每个专家组的评定标准不一样，最后国家医保局根据各组意见做决定。

药物经济学测算组专家曾透露，医保目录药经测算的程序是把药物的生化指标折算出来后换算成通用指标，叫做质量调整生命年，即QALY（Quality-adjusted life year），这是一个时间单位，指的是某种药品带来的生存质量调整下的生命年。

总体来说，平均一个单位的QALY所耗费的医保费用不能超过一个单位的人均GDP。

但对于罕见病领域药品，国家医保局的测算专家并未严格按照以上公式来算，罕见病患者群体小，药企研发投入大，罕见病药价昂贵，但反过来说，罕见病药物进入医保，对于总体医保基金所产生的压力也不大， “所以在这种情况下，我们就可以把这个1倍GDP调到1.5倍GDP，就是基本的原则。”以上专家曾向深蓝观如此解释。

近两年的医保国谈中，已经有19种罕见病药品被纳入目录，其中2019年有12种，2020年有7种，SMA是罕见病中的高发病，而诺华的基因疗法Zolgensma要价更加高昂，约合人民币1400万元，历年来民间对诺西那生纳进医保的呼声很高。一位罕见病药企工作人员告诉深蓝观，如果诺西那生纳能进入医保，将是罕见病高价药进医保的重大突破。

但由于价格昂贵，也有部分行业人士对诺西那生纳此次进医保的看法保守，“（诺西那生纳）可能还是陪跑一趟。”

10点半左右，杨森进场了。

杨森也带来了一款罕见病用药富马酸二甲酯，今年上半年在国内获批上市，上市适应症为MS。今年5月，另一款用于治疗MS的新药，渤健的氨吡啶也在国内获批上市。

渤健的富马酸二甲酯也在今年获批上市，由于富马酸二甲酯和氨吡啶联用能改善MS患者行走障碍，这次富马酸二甲酯能否进医保很受关注。

“对于MS药物，我觉得很有机会，”以上罕见病药企工作人员表示，MS是罕见病新药相对进展快的领域，这几年药物从上市到降价可以看到一个明显的趋势。而目前MS医保名录里已经有赛诺菲和诺华的3款药物，“而且价格很接近，药企不得不有妥协的准备。”

下午3点左右，礼来和辉瑞纷纷进场。在本次谈判中，辉瑞也带来一款罕见病新药氯苯唑酸软胶囊。2020年11月，氯苯唑酸在国内获批上市，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。氯苯唑酸是全球首个获批该适应症的药品，目前在国内没有直接竞品，在今年8月，为迎接医保谈判，辉瑞主动把氯苯唑酸从6.41万元降低到2.46万元。

下午，阿斯利康中国副总裁黄彬再次出现在会场，1个多小时后，黄彬出来了，他边走边说“今天心情还不错”。根据谈判安排，阿斯利康谈判的药品可能是环硅酸锆钠散，获批于2020年1月6日，上市适应症为成人高钾血症。环硅酸锆钠散上市前近60年该适应症无新药，因此，环硅酸锆钠散在国内几无直接竞品。

差不多同一时间，中国区总裁季礼文也再次带队进场谈判，按照谈判安排，要谈的药可能是依奇珠单抗，依奇珠单抗在国内于2019年9月获批，上市适应症为中度至重度斑块型银屑病。

今年9月，礼来又申请了依奇珠单抗的新适应症上市，并获得受理，根据此前的临床试验记录，有推测称礼来申请的新适应症为放射学阳性中轴型脊柱关节炎。

目前国内有三款银屑病生物制剂已经上市，除了依奇珠单抗外，还有诺华的苏金单抗、杨森的乌司奴单抗。依奇珠单抗的竞品苏金单抗已在2020年纳入国家医保，今年3月，依奇珠单抗降价40%以上应对竞品进医保的冲击。

罕见病一直是卫生经济学专家们的一大研究课题，因为它太具有代表性了。这种研发耗资高、回报周期长的项目，导致很多药企不愿意涉足这一块，但罕见病患者也是患者，对于罕见病药物，如果医保能够在基金承受能力、药企回报和患者可及性三者之间找到平衡，那很多常规创新药的支付问题也都能迎刃而解。

二、绿谷和中成药

本轮医保国谈开始前，外界盛传甘露特钠会进场谈判，但直到谈判结束，现场都未出现绿谷代表的身影。甘露特钠简称“971”，有条件获批于2019年11月，适应症为阿尔茨海默症。

甘露特钠一出生就充满争议。

由于上市速度快，上海药监局在当时表示，甘露特钠的获批是上海市试点药品上市许可持有人制度（MAH）、推动创新研发成果快速上市的成功案例。2019年11月29日，首都医科大学校长饶毅实名“打假”甘露特钠，绿谷也曾多次回应称此为“不实言论”。

一位绿谷的工作人员告诉深蓝观，绿谷最初确实有冲击进医保的打算，但估算了下降价可能达到80%-90%，这对于公司当前的战略并不契合。

下午4点半左右，疑似一方制药的代表进场，谈判品种可能是中成药化湿败毒颗粒。一位候场的药企员工表示，大部分药企代表出场后都没有高兴的表情，因为“不管进不进可能都高兴不起来，进了可能也是大砍价。”

从递交材料袋上的字样来看，这位药企员工服务的企业可能是中成药企业，他的总体态度比较悲观，“或许今年参加医保谈判的一些企业会很难熬。”

中成药在医保中的空间在逐渐缩小。2017年，现任国家医保局副局长陈金甫曾在媒体公开提到，“对只有安全性无显著有效性的“神药”，则在准入条件和使用管理方面坚定予以限制。”这被看作是如今医保采购的一个大方向。

2019年的国家医保谈判中，19个拟谈判的中成药中，共18个谈判成功，最高降幅达到80%，远远高出当年西药的降幅。2020年的医保谈判中，40个中成药入围，但据中成药业内人士透露，平均降幅更是高于2019年。

三、临床价值：医保谈判大方向

“医保购买的不是当下的值与不值，而是未来中国医疗的强与不强”，陈金甫的这个观点事实上也是这两年医保在管理资金过程中的目标之一。

过去很长一段时间，一些“中国式神药”长期占据我国药品销量榜首，其临床效果且不讨论，至少在卫生经济学的评价维度上，并不算的上一个好的产品，而它们很长一段时间也占据着大量医保额度。

因为监管等一些历史遗留问题，中国的用药结构里还有很大一批这样的“神药”，过去一直靠其他行政手段解决未取得很好效果。如今，医保作为14亿人的钱袋子，这个体量足够形成一个绝对的买方市场，所以医保局有更大的能力和责任来腾笼换鸟，引导中国医药行业高质量发展。

所以这两年，“医保常态化”的概念越来越被社会上下提及，当“医保”这个转换器运作频率越来越高的话，未来整个药品结构也将会越来越回归其本质属性——临床价值。

回到谈判现场的罕见病药物和一些中成药企，放长时间线看，无论谈判成功与否，都是在为未来的支付问题积累经验。

本文来自微信公众号：深蓝观（ID：mic-sh366），作者：郑洁、秘丛丛