中国首个细胞疗法定价曝光，它凭什么卖120万一针？

本文来自微信公众号：界面新闻（ID：wowjiemian），作者：原祎鸣，编辑：谢欣，题图来自：视觉中国

国内首个CAR-T细胞治疗产品阿基仑赛注射液（奕凯达）本月获批上市，6月28日晚，业内流传出一张阿基仑赛注射液的药品销售订单显示，该产品零售价为120万元/袋（约68ml）。

复星凯特方面6月29日对界面新闻回应称，CAR-T细胞治疗产品定价将根据价值、疗效、成本等各项因素综合考量制定，目前定价方案尚未最终确定，正在进行多方沟通中。复星凯特还表示，将持续投入，积极与多方开展合作，通过患者援助计划、创新支付模式和商业保险等，尽可能地减轻支付压力、惠及患者。

虽然复星凯特方面称价格并未确定，但是实际上百万元以上的定价并不出乎业界意料。而网传的120万元/袋的“天价”已在业内引发热议。因为，这可能是国内迄今为止上市的单次治疗费用最贵的药品。

那么，120万一袋的抗癌药，到底贵不贵，值不值？

奕凯达是根据吉利德科学控股子公司凯特的抗人CD19 CAR-T细胞注射液（YESCARTA）经技术转移并拟于中国境内进行本地化生产。该产品本次申请注册的适应症为用于成人复发或难治性大B细胞淋巴瘤[包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型、原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的DLBCL]的治疗。

其实，不止是奕凯达，目前已上市的5款CART-T疗法都“贵得离谱”。美国食品药品监督局（FDA）目前共批准了诺华的Kymriah，吉利德凯特的Yescarta和Tecartus，百时美施贵宝的Breyanzi和Abecma5款CART-T疗法，这些产品定价在37.3万美元和47.5万美元之间（折合人民币为240.8万元至306.6万元之间）。

虽然CART-T疗法全程只需要患者回输一次，即只用药一次，但是自从诺华的Kymriah在2017年上市后，CART-T疗法的价格争议就没有停止过。

CART-T疗法如此昂贵首先是由于其是一种个性化定制的治疗手段，目前的技术之下，每位接受CART-T治疗的患者的“药物”都是不同的。

CAR-T细胞疗法的抗肿瘤机制是，取患者自身的T细胞，通过导入能编码识别肿瘤特异抗原的受体基因和帮助T细胞激活的各基因片段，形成了CAR-T细胞。T细胞是人体内的一种天然的免疫效应细胞，可以清除非自我的细胞包括感染和肿瘤细胞。改造后的CAR-T细胞既携带了识别肿瘤的导航头又增强了杀伤肿瘤的弹药库。这些改造后的T细胞经体外扩增培养后回输到患者体内，一旦遇见表达对应抗原的肿瘤细胞，便会被激活并再扩增，发挥其极大的特异杀伤力，致肿瘤于死地。

基于此原理，目前的细胞治疗产品必须“个人定制”，即使是同一靶点，因基因设计和工艺不同有可能造成质控检项和标准的不同，不能照搬。

此外，作为活细胞药品，制备对环境洁净度要求极高。每个患者是一个独立批次，每批产品都需全面检测，只有严谨的生产工艺和严格的质量控制才能够最大限度地保证临床的安全和疗效，以及较短的产品制备周期、较高的制备成功率，这对复发难治性患者意义重大。

在疗效上，此前YESCARTA的注册性研究显示，在101例复发/难治性大B细胞淋巴瘤成人患者1年随访结果显示：最佳总缓解率为82%，完全缓解率达到了54%；2年随访结果：中位随访27.1个月，仍有39%的受试者持续缓解，其中37%的受试者持续完全缓解。2019年12月公布了3年随访结果：中位随访时间39.1月，总生存率为47%，中位生存时间达到25.8月。2020年12月公布了4年随访结果：中位随访时间51.1个月，中位总生存期（OS）为25.8个月，4年OS率为44%。

重要的是，CAR-T疗法一般被用于末线肿瘤患者，即很可能是已经“无药可治”的患者。

但是，由于目前主要被用于末线肿瘤患者，这也意味着其目前的市场空间较为有效，不得不通过高价来实现利润。此外，奕凯达是目前国内获批的首款CAR-T疗法，缺乏市场竞争。

不过随着后续药明巨诺、金斯瑞传奇生物、诺华、科济药业等CAR-T疗法有望陆获批，无论是奕凯达还是其他的CAR-T疗法价格都有望得到降低。

本文来自微信公众号：界面新闻（ID：wowjiemian），作者：原祎鸣